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客户文献分享

昆明理工大学陈永昌团队发表DMD治疗新策略

2025年3月10日，昆明理工大学的尊龙凯时教授陈永昌及其团队在著名期刊Nature Communications上发表了题为“Activation of endogenous full-length utrophin by MyoAAV-UA as a therapeutic approach for Duchenne muscular dystrophy”的研究论文。研究团队开发了一种名为MyoAAV-UA的肌肉靶向utrophin激活系统，基于紧凑型dCasMINI-VPR系统，用于杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗。

通过在mdx小鼠和非人灵长类动物中进行系统性给药，该研究显著上调了内源性全长utrophin的表达，改善了骨骼肌功能，并减缓了心脏功能的恶化，效果持续长达六个月。该系统在诱导多能干细胞衍生的DMD患者肌管中也有效提升了utrophin及其糖蛋白复合物的表达，显示出良好的疗效和安全性。

芳拓生物rAAV基因治疗产品获批临床新适应症

2025年3月13日，芳拓生物宣布其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-003注射液再次获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，计划用于治疗糖尿病视网膜病变（DR）。这是FT-003获批的第三个新适应症，之前已获批用于治疗nAMD和DME。

客户文献解读|新研究揭示糖尿病性骨质疏松症的潜在治疗靶点

南京大学鼓楼医院的骨科蒋青和郭保生团队在《Bone Research》杂志上发表研究，阐明了SIRT3通过调节线粒体质量控制逆转2型糖尿病骨质疏松的机制，并探索了基于此机制的新型治疗策略。

Nature子刊：西南大学李翀团队开发新型LNP系统

2025年3月10日，西南大学药学院李翀教授团队与澳门科技大学姜志宏教授团队合作，在Nature Communications上发表研究，开发了一种新型的LNP系统，实现了突破血脑屏障，针对大脑的治疗。

西湖大学研发突破性基因递送技术

西湖大学联合西湖凝聚体团队成功开发了一种全新的基因递送系统——ProteanFectCRISPRMax小鼠免疫细胞转染试剂盒，通过创新的内源蛋白凝聚体技术，显著提高基因编辑效率和细胞存活率，为免疫学和基因编辑研究提供强有力的技术支持。

华南理工大学整合HIV糖蛋白递送CARmRNA

2025年3月11日，华南理工大学的王均教授与许从飞副教授团队在Cell Biomaterials发表论文，提出了一种体内靶向mRNA递送策略，该研究能够高效生产人CAR-T细胞，并显著抑制B细胞淋巴瘤的生长，具备极大的临床应用潜力。

罕见病AAV基因疗法完成首家临床研究中心启动

杭州嘉因宣布其腺相关病毒（AAV）基因疗法治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床研究正式启动。

创新突破

基因编辑猪-终末期肾病患者异种肾移植成功

3月12日，西京医院的秦卫军团队在多基因编辑猪的肾脏成功移植到终末期肾病患者体内，术后恢复良好，显示出异种移植的可行性。

诺奖团队新研究：AAV基因治疗或重建血脑屏障

斯坦福大学的Carolyn Bertozzi教授与Tony Wyss-Coray教授团队在Nature发表文章，探讨AAV基因治疗如何修复影响血脑屏障的糖黏液，可能延缓脑衰老进程。

全球第一个获FDA批准的环形RNA疗法完成首例患者给药

转录本（上海）生物科技有限公司宣布其环形RNA药物RXRG001在1/2a期临床研究中完成首例患者给药，旨在评估其对放射性口干症患者的安全性和有效性。

资本速递

MeiraGTx与Hologen合作开发帕金森基因疗法

3月13日，MeiraGTx宣布与Hologen Limited达成战略合作，旨在共同加速PARA-GAD基因疗法的开发。

总投资达百亿的生物医药城项目启动

近期，长春市的生物医药城项目集中开工，标志着东北地区细胞产业迈入新阶段。

传奇生物细胞基因疗法产品年销售超963亿美元

传奇生物于3月11日发布公告，其核心产品CARVYKTI®年销售总额突破963亿美元，已治愈超过5000名患者，显示出巨大的市场需求，并获得多国的医保报销支持。